7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨莫毅明：中国数学研究如何借助国际交流飞速提升？******
中新社香港1月30日电 题：中国数学研究如何师夷长技飞速提升？
——专访香港数学家莫毅明
中新社记者 韩星童
1980年，莫毅明在普林斯顿大学工作期间，遇到了首批来自中国的留学生，他们一边汲取新知识用于推进自己的学术研究，一边将国外先进的研究成果介绍回国。莫毅明从他们身上看到了推动国家数学发展的动力和梦想。
不久前，莫毅明获得2022未来科学大奖—数学与计算机科学奖，他近日接受中新社“东西问”专访，回溯自己的数学梦，也梳理中国数学如何从改革开放前的落后状态，师夷长技，奋起直追，取得丰硕成果。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：可否谈谈您是如何踏上“数学之旅”？这一过程中，是否有对您影响深远的人？
莫毅明：我父亲对数学感兴趣，我很小的时候就希望做一些对中国有贡献、对中华文化以及文明有贡献的事情。我小时候资源很少，都是从图书馆借书回来看，或者看高我一级的姐姐的课本。那时候数学刚经历改革，从旧数学过渡到新数学，我恰好是在这个关口，我姐姐那一年还是念旧数学，我就开始念新数学，她的旧数学教材我就拿来念，是比较以解题为中心的，比如平面几何，我非常感兴趣，也非常着迷。我既学了非常有内容、比较古典的数学，也受到新数学几何集合论与数理学逻辑的影响。
我中学的那位老师水准应该是教大学的，他编写的教材用新数学的语言把旧数学的内容放进去，还把一些新数学里的基础数学内涵较早地讲给我们听，比如线性代数、概率论等。我离开香港的时候数学根底已经比较扎实了，范围比较宽，也比较深，所以到大学的时候马上就可以学习研究院的课程研究了。
中新社记者：您认为作为一个数学家，为何掌握不同学科的知识也如此重要？
莫毅明：在很多大学，学数学可以拿文学硕士，也可以拿理学硕士。其实，做数学需要有很多灵感和创造力。因此，有人把数学看成是在文科和理科的中间。
很多数学家都有别的能力，比如同时也是音乐家、画家等，而我就对文学很感兴趣。一个人如果对世界了解得比较宽，自然灵感来源就多了一些。
中新社记者：您如何理解数学之美？跟别的学科相比，它更吸引您的地方在哪里？
莫毅明：“宇宙之大，粒子之微，火箭之速，化工之巧，地球之变，生物之谜，日月之繁，无处不用到数学。”这是华罗庚的名言。数学的美是一种比较抽象的美，是可以用很简单的方法叙述一个真理，特殊的例子可以一个一个情况去解决，看通以后可以几句话就把很多的努力总结起来。它的美就在于简洁，而且要贯通。
在数学的世界里面，要解的问题总比能解答的人要多。所以，只要有人类，数学这个学科就会存在。这个追求过程无穷无尽，这也是吸引我的一个方面。
银河星空。吴德军 摄中新社记者：从宏观角度来看，您认为数学研究需要怎样的环境？香港和国家整体的数学水准，跟世界最高水准相比如何？
莫毅明：数学要发展，要有很多有动力和梦想的人。1980年，我在普林斯顿大学工作，那段时间遇到第一批中国留学生，他们非常有动力地去学新的东西，一方面是自己做研究，另一方面是把这些新的内容介绍回国，我也一早就参与了这个行动。当我在斯坦福大学写完博士论文后，第一个学术项目就是到中国科学院做了一个月的演讲，从学生的角度把一些比较新的东西介绍给他们，也是在那个场合，我开始认识一些后来的合作伙伴。
今天跟1980年比较，中国在数学领域的进步是非常明显的，可以说取得了非常优秀的成果，在某些数学领域达到了世界水准，人才也是辈出。我对中国数学的发展充满信心。
要让中国的数学水准提升得更快，研究的环境、交流的环境是重要的，需要有一个开放的环境，比如数学研究所举办研讨会或者数学会议，我们应该寻找更多机会跟国际上各方面优秀的人才分享彼此的研究灵感、成果，在互相交流的过程中或许可以找到新路径，我个人也得益于有这种机会。
2022年7月，第九届世界华人数学家大会(ICCM)在南京举行，莫毅明通过视频发言。泱波 摄中新社记者：您在香港和海外都拥有读书、执教的经验，您认为中西方在数学研究和相关人才培育方面，有哪些相同和不同的地方？
莫毅明：可以从大学学习中看出一些区别，中国可能比较重视每个领域的基础课程，这受到考试制度的影响。国外的考核方式灵活一点，我也吸收了这些经验并尝试在香港大学的教学设计中实践出来。举个例子，研究生水准的课程，除了让他们去做一些习题，我还会利用口试形式。
在做研究的时候，很重要的一点是，学生有能力提出问题，也能够对别人提的问题作出比较迅速的反应。做研究往往是别人没有做过的问题，所以需要在别人的知识的基础上构思一些新的想法去做新的题目。说一百句别人知道的话，比不上说一句别人没有说过的话。现在中国教育需要做的就是让学生有表达自己的机会，我个人试图让学生在表达自己的过程中，找到新的方向或者解决问题。
中国的数学文化很着重解题，解题是很重要的，但要创造新的方向是要综合各个方面或者有崭新的想法。这种能力应该是通过别的途径获得的，跟有经验的合作者交流是很重要的，我非常鼓励国际上的合作。
中新社记者：您于2022年10月当选香港科学院副院长，也是香港第五位获得未来科学大奖的科学家，您对未来加强香港和内地的科研交流与合作有何想法？
莫毅明：香港科学院涉及到很多别的学科，香港在哪一方面可以更表现自己，让全世界知道香港在自然科学方面是站在世界的很高的水准，这些都是需要照顾的地方。让香港科学院受到世界重视，这一点很重要，不纯粹是数学学科范畴的问题。
至于学科的建设，比较自由的交流形式是最好的，前几年当然是因为疫情的缘故交流有些困难，尽管可以通过网上形式，不过有很大的区别。数学非正式交流很重要，要是有一个访问学者，你跟他有共同的研究兴趣，如果他有机会哪怕一两个礼拜跟你讨论，能够达到的效果也往往远比开一个会好。
现在我可能更重视年轻人的培养，数学传承的观念是很重要的，因为这个团体不是很大，学问在不断创造的同时也会流失一些学生，如果没有办法传承的话(数学研究)可能就会停下来，别的团队会在这方面开展工作，中国可能就会失去一些有代表性的数学研究的发展方向，所以这种传承是很重要的。我希望未来数学研究在发展新的方向的同时，要保证一些已经在国际上有高水准的项目能够不断发展。(完)
受访者简介：
莫毅明，香港大学数学系讲座教授，香港大学数学研究所所长，同时也是中国科学院院士，香港科学院院士、副院长，致力于多复变函数论、复微分几何与代数几何的研究，于去年荣获未来科学大奖-数学与计算机科学奖，是香港第五位获得未来科学大奖的科学家，通晓多国语言。
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